MADRID (EFE).— Un estudio internacional ha identificado una ventana biológica única poco después del nacimiento que permitiría modificar genéticamente células madre sanguíneas directamente en el organismo, sin necesidad de extracción ni quimioterapia.
“El estudio es una prueba de concepto de que la administración in vivo de genes lentivirales a células madre sanguíneas es factible”, explicó Alessio Cantore, jefe de grupo en el Instituto Telethon San Raffaele para Terapia Génica (SR-Tiget), que lideró la investigación.
De acuerdo con los especialistas, esta estrategia podría aplicarse para tratar enfermedades sanguíneas congénitas, entre ellas la anemia de Fanconi o inmunodeficiencias graves.
Pruebas exitosas
“Esta ventana de oportunidad existe también en humanos”, señaló Cantore.
Los científicos observaron que durante las primeras dos semanas de vida en ratones, la sangre contiene una gran cantidad de células madre hematopoyéticas. “Es más fácil acceder a ellas mediante vectores intravenosos”, indicó Michela Milani, primera autora del artículo publicado en “Nature”.
El procedimiento se probó con éxito en tres enfermedades: ADA-SCID, osteopetrosis autosómica recesiva y anemia de Fanconi. “En los tres modelos hubo beneficios terapéuticos significativos”, indicó el equipo.
En el caso de la anemia de Fanconi, las células madre corregidas evitaron el fallo de médula ósea. “Observamos la ventaja de crecimiento y repoblación del sistema sanguíneo”, destacó Paula Río, del Ciemat, quien participó en la investigación.
Para ampliar la ventana de tratamiento, el grupo utilizó fármacos movilizadores como G-CSF y Plerixafor.
“Con estos agentes clínicamente aprobados logramos mayores eficiencias”, detalló Milani. Los investigadores también mejoraron la estabilidad de los vectores lentivirales usados. “Optimizar la captación fue clave para mejorar los resultados”, explicó Juan Bueren, también del Ciemat. “En edades tempranas no sólo hay más células madre en circulación, sino que también son más permisivas a la transferencia génica”, remarcó Cantore. Según Luigi Naldini, director del SR-Tiget, el próximo paso será investigar cómo reproducir esta permisividad a edades más avanzadas.
“Estudiaremos las bases biológicas de este fenómeno”, indicó.
Ventana Medicina
Una estrategia abre la puerta a tratar trastornos genéticos directamente en la sangre.
Terapia temprana
En recién nacidos, las células madre están disponibles en la sangre, facilitando la terapia génica sin procedimientos invasivos ni quimioterapia.
Genética directa
Se insertan genes saludables directamente en la sangre, sin extraer ni manipular células en laboratorio como se hace actualmente.
Enfermedades raras
Este método podría tratar afecciones genéticas poco frecuentes que impactan la sangre, ofreciendo nuevas esperanzas a familias y pacientes jóvenes.
Enfermedades tratadas
El equipo lo probó en ADA-SCID, osteopetrosis autosómica y anemia de Fanconi.