Foto de octubre de 2013 en que se ve a Josselyn Kish el día en que recibió nueva terapia genética contra el síndrome de inmunodeficiencia combinada grave

Una terapia con el virus del sida ofrece esperanza

WASHINGTON (AP).— Una terapia genética basada en un ayudante inesperado, el virus del sida, ha dotado de un sistema inmunitario funcional a 48 bebés e infantes que carecían de él por un defecto de nacimiento.

Los resultados del tratamiento experimental muestran que el organismo de todos menos dos de los 50 niños que lo recibieron tienen ahora la capacidad de combatir los gérmenes.

“Estamos enfrentando lo que de otro modo hubiera sido una enfermedad fatal” y curando a la mayoría de los pacientes con un solo tratamiento, dice el jefe del estudio, doctor Donald Kohn, del Hospital Infantil Mattel en UCLA.

“Prácticamente viven en libertad, van a la escuela, hacen cosas normales”, sin temer que una infección ponga en peligro su vida.

Los dos menores no curados con esta terapia se sometieron después con éxito a trasplantes de médula ósea. Los médicos dicen que habrá que esperar para saber si algunos de los 50 están curados, pero por ahora parecen evolucionar bien.

Los niños nacieron con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave (SCID), causado por una falla genética heredada que impide a la médula ósea producir versiones sanas de las células sanguíneas que conforman el sistema inmunitario. Sin tratamiento suele ser fatal durante el primero o segundo año de vida.

Se le llamó el “mal del niño de la burbuja” debido al caso en la década de 1970 de un chico en Texas que vivió durante 12 años en una burbuja protectora de plástico para aislarlo de los gérmenes. Ahora lo llaman el “mal del bebé burbuja” porque lo puede causar una veintena de defectos genéticos tanto en niñas como en varones.

Médula ósea

El trasplante de la médula ósea de un hermano con genes compatibles puede curar el mal, pero en la mayoría de los casos se carece de un donante adecuado y el tratamiento es arriesgado: el chico de Texas murió después de recibirlo.

En la actualidad el tratamiento consiste en dos dosis semanales de antibióticos y anticuerpos, pero no es una solución permanente.

Los médicos creen que la terapia genética puede serlo. Retiran algunas células sanguíneas del paciente, utilizan un virus del sida desactivado para colocar una versión sana del gen que necesitan los chicos, y reinsertan las células por vía intravenosa.

Josselyn Kish, de 11 años y residente en Las Vegas, recibió el tratamiento en UCLA cuando tenía tres años. Antes padecía erupciones, herpes y diarreas frecuentes, revela su madre Kim Carter.

Con la terapia genética “mejoró inmediatamente”, añade Carter. Ahora “casi nunca se enferma” y cuando sucede se recupera.

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